Prime Medicine esplicita i piani IPO per l'”elaboratore di testi” dell’editing genetico

La ricerca sull’editing genetico sta cercando approcci più precisi, con l’obiettivo di evitare modifiche fuori bersaglio che provocano problemi in altre parti del genoma. Prime Medicine mira a offrire tale precisione insieme al potenziale per affrontare una gamma più ampia di malattie genetiche. La biotecnologia deve ancora testare questa tecnologia sui pazienti, ma sta iniziando a farsi valere per gli investitori mentre procede con i suoi piani per un’IPO.

Prime ha presentato scartoffie preliminari per l’IPO alle autorità di regolamentazione dei valori mobiliari alla fine di venerdì. Non sono ancora stati fissati termini finanziari per l’offerta di azioni, che secondo le stime della società di ricerca IPO Renaissance Capital potrebbe raggiungere i 200 milioni di dollari. Prime, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, ha richiesto la quotazione alla borsa del Nasdaq con il simbolo delle azioni “PRME”.

Nel deposito dell’IPO, Prime riconosce i progressi compiuti nelle medicine genetiche. Ma la biotecnologia afferma anche che queste tecnologie mancano di versatilità per correggere in modo preciso ed efficiente molte delle mutazioni o alterazioni del DNA che guidano la malattia. Prime chiama la sua tecnologia prime editing. La società afferma che questo approccio può affrontare un’ampia gamma di mutazioni, inclusi tutti i tipi di mutazioni puntiformi, che sono errori in un’unica base.

Andando oltre le mutazioni puntiformi, Prime afferma che la sua tecnologia affronta inserimenti genetici, eliminazioni, duplicazioni o qualsiasi combinazione dei tre. L’azienda afferma che la sua tecnologia va oltre i precedenti approcci di editing genetico. CRISPR è stato descritto come forbici molecolari che fanno tagli nel genoma. La modifica di base è un approccio più preciso che a volte è paragonato a una matita e una gomma che consente la modifica di singole lettere in una sequenza genetica. Un editor principale è composto da una proteina editor principale e un RNA guida che mira a questo editor in una posizione specifica nel genoma. A differenza di una terapia CRISPR che provoca una rottura del DNA a doppio filamento, un editor principale fa un nick solo su uno dei due filamenti di DNA per eseguire una modifica.

“Se gli approcci di modifica del gene della nucleasi sono ‘forbici’ per il genoma e gli editor di base sono ‘matite’, che cancellano e riscrivono un sottoinsieme di singole lettere nel gene, allora Prime Editing è un ‘elaboratore di testi’, che cerca la posizione corretta e sostituire o riparare un’ampia varietà di DNA bersaglio”, ha affermato Prime nel deposito.

Prime, che si basa su tecnologie concesse in licenza dal Broad Institute, formato nel 2019. Quell’anno, gli scienziati di Broad hanno pubblicato un articolo sulla rivista Nature che descriveva l’uso di prime editor per eseguire più di 175 modifiche di vario tipo nelle cellule umane senza richiedere rotture a doppio filamento del DNA o uso del DNA del donatore. In quel documento e nel deposito dell’IPO, Prime afferma che il prime editing espande l’ambito dell’editing del genoma con il potenziale per affrontare circa il 90% delle varianti genetiche conosciute associate alle malattie umane.

Dall’articolo iniziale di Nature, Prime afferma che la sua ricerca è stata replicata in più di 50 articoli pubblicati. L’azienda è stata co-fondata da David Liu, un pioniere dell’editing genetico presso il Broad e Harvard, la cui ricerca ha portato alla formazione di diverse aziende di medicinali genetici, e Andrew Anzalone, un medico e scienziato che è stato ricercatore post-dottorato presso il Broad. Anzalone lavora presso Prime come capo della piattaforma di editing Prime.

Prime potrebbe essere ancora preclinico, ma il suo deposito IPO delinea una strategia per dimostrare l’ampiezza della sua tecnologia attraverso una pipeline che attualmente comprende 18 programmi, incluso un programma di anemia falciforme in collaborazione con Beam Therapeutics. Beam è stata anche co-fondata da Liu e nel 2019 la biotecnologia ha concesso in licenza i diritti esclusivi sulla tecnologia di Prime per le applicazioni nell’anemia falciforme. Quel programma, che ha ricerche precliniche che dimostrano che può correggere la mutazione dietro questa malattia del sangue, è una delle “indicazioni target immediate” di Prime scelte per dimostrare rapidamente e direttamente il primo editing nei pazienti. Oltre ai disturbi del sangue, altri programmi di malattia immediata abbracciano disturbi del fegato (i programmi includono la malattia di Wilson e la malattia da accumulo di glicogeno 1b), l’occhio (retinite pigmentosa) e l’orecchio (sindrome di Usher di tipo III).

Un’altra serie di indicazioni è stata selezionata per differenziare Prime affrontando condizioni genetiche gravi, come quelle guidate da ripetizioni nel DNA patologico. L’obiettivo della malattia da espansione di piombo della biotecnologia è l’atassia di Friedreich, una rara malattia neurodegenerativa. Altre indicazioni ripetute che Prime sta perseguendo la distrofia miotonica di tipo 1, la sclerosi laterale amiotrofica da una particolare mutazione genetica rara e la malattia di Huntington. Nei prossimi anni, Prime mira ad andare oltre le malattie rare portando il prime editing alle malattie più diffuse. Inoltre, l’azienda sta anche perseguendo un approccio “marcia verso l’alto il cromosoma” per correggere l’intera serie di mutazioni in un particolare gene.

Prime ha iniziato ad operare a metà del 2020. L’anno scorso, la società è stata formalmente lanciata e ha rivelato fino ad oggi la raccolta di 315 milioni di dollari. Quel capitale era composto da un round di serie A di $ 115 milioni e da un finanziamento di serie B di $ 200 milioni. David Liu è attualmente il maggiore azionista di Prime con una quota del 24,8%, secondo il deposito. Prime ha affermato che non ci sono piani attuali per Liu per diventare un funzionario o un direttore della società dopo l’IPO. Rimane coinvolto con la società attraverso un accordo di consulenza che durerà fino a settembre 2025. Altri grandi azionisti includono GV, che possiede il 14,6%; e Arch Venture Partners e F-Prime Capital Partners, ciascuno proprietario del 13,4% della società. Newpath Partners detiene una quota del 5,7%.

Al 30 giugno, Prime ha registrato una posizione in contanti di $ 180,6 milioni. Combinando quel capitale con i proventi dell’IPO, Prime ha affermato nel deposito che prevede di continuare a sviluppare diversi programmi attraverso una prova di concetto preclinica. Non sono state fornite tempistiche stimate per l’avanzamento di questi programmi nella clinica. Una somma non specificata di denaro andrà alla produzione e alla costruzione di un impianto chimico dedicato.

Non tutti i soldi di Prime sono destinati al lavoro interno. L’anno scorso, la società si è impegnata per 14 anni a donare 5 milioni di dollari all’anno al Broad Institute e ad Harvard. Il denaro sarà utilizzato per la ricerca e lo sviluppo di nuove tecnologie di editing genetico, secondo il deposito. La donazione annuale è stata inizialmente divisa equamente tra le istituzioni, ma Prime ha affermato di avere la facoltà di modificare la divisione dell’allocazione. Il mese scorso, l’impegno è stato modificato per ripristinare che i fondi possano essere utilizzati dal laboratorio di Liu, che è un membro del Broad e un membro della facoltà di Harvard, purché il lavoro sia coerente con lo scopo dell’impegno.

Foto dell’utente di Flickr Dunk tramite una licenza Creative Commons

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